Informacje nt badań nad lekiem Tcelna

Naukowcy ze Stanów Zjednoczonych oraz Kanady poszukują 180 osób z wtórnie postępującą postacią SM do drugiej fazy klinicznej próby leku Tcelna (Imilecleucel-T, Opexa Therapeutics Inc.). Jest to spersonalizowana terapia komórek T, używająca własnych komórek odpornościowych pacjenta.

Ta terapia ma na celu odnowić pracę systemu immunologicznego, który atakuje mielinę w mózgu i rdzeniu kręgowym w przebiegu SM. Tcelna jest dostosowana do każdej indywidualnej odpowiedzi na mielinę oraz zmniejsza funkcjonalną aktywność podtypów komórek T.

Poprzednio, jednoroczne próby z Tcelną (poprzednia nazwa „Tovaxin”) prowadzono u 140 osób z rzutowo-remisyjnym SM oraz u 10 osób, u których wystąpiły objawy neurologiczne, wskazujące na SM. Badanie TERMS stwierdziło, że Tcelna jest bezpieczna.

Tcelna została uznana przez FDA (Amerykańska Administracja Żywności i Leczenia) jako terapia przy wtórnie postępującym SM.

Aby wziąć udział w badaniu, pacjenci muszą spełnić kryterium wieku (18-60 lat), oraz mieć zdiagnozowaną wtórnie postępującą postać SM. Następnie przeprowadzany jest test krwi, potwierdzający obecność komórek T reagujących na mielinę. Komórki T pobierane są podobnie jak w procesie przetaczania krwi. Następnie, uczestnicy są losowo przydzielani do otrzymania pięciu podskórnych iniekcji przez dwa lata (Tcelna lub placebo). Wyniki z obserwacji przedstawiane są co 3 miesiące, a badania rezonansem magnetycznym wykonuje się raz na rok.

Podstawowym celem badania jest określenie efektywności tej eksperymentalnej terapii na obniżenie utraty objętości tkanki mózgowej. Inne wyniki, które są brane pod uwagę, to między innymi aktywność choroby oceniana rezonansem magnetycznym, funkcje poznawcze oraz jakość życia.

Źródło: www.nationalmssociety.org

Tłumaczenie i opracowanie: Maria Kassur, Łukasz Miecznikowski.